在全球科技竞争日益激烈、生命健康产业蓬勃发展的背景下，基因编辑技术作为一项具备前沿性、战略性、变革性的底层技术，日益成为科技创新的关键突破口和推动新质生产力的重要引擎。2020年，科学家凭借规律成簇间隔短回文重复及其相关蛋白(CRISPR/Cas)基因编辑技术荣获诺贝尔化学奖，将“基因剪刀”这一工具推至聚光灯下。如今，随着其在医疗、农业、生物制造等领域的深入应用，基因编辑不仅意味着科研范式的转型，更预示着人类社会或许将迈向一个全新的生物进化阶段。

　　从“改写基因”到“赋能未来”

　　基因编辑技术是指通过特定分子工具，对生物体内的基因序列进行“定点”修改，实现对遗传信息的精准操控。与其他传统基因工程技术相比，基因编辑更像是在生命蓝图中进行“按需修订”——既可删减某个有害基因片段，也可替换、插入新的功能性片段，实现更高效、更精准的遗传操作。

　　该技术的发展经历了多次变革，从最早的锌指核酸酶(ZFNs)和转录激活因子样效应物核酸酶(TALENs)，到如今主流的CRISPR/Cas系统，科学家实现了从“专属定制”向“普惠应用”的跨越。尤其是CRISPR/Cas9系统，它结构简单、设计灵活、效率显著，可在细胞或动物中精准完成基因剪切、插入或删减，极大降低了基因编辑的技术门槛，带动了全球生命科学研究的爆发式增长。此后，技术不断迭代，碱基编辑器、Cas12、Cas13等新型系统相继问世，进一步提高了基因编辑效率和拓展了适用场景。

　　与传统“工具型”生物技术不同，基因编辑技术正逐步迈向“平台型”创新路径，成为支撑医学进步、农业增产、生物合成等多个战略方向的底层能力。基因编辑由此从科研附加功能转变为技术原生模块，其战略价值正加速释放。

　　正在重塑我们的生活

　　基因编辑作为21世纪生命科学的重要引擎，不仅将重塑医学健康产业格局，更将在粮食安全、生态保护、生物制造等领域催生新动能。

　　医疗健康领域是基因编辑最早落地、最具突破性的应用场景之一。长期以来，许多遗传病被视为“无法治愈”的难题，如镰状细胞病、β—地中海贫血、囊性纤维化等。如今，基因编辑技术让“精准治疗”不再遥远。通过提取患者细胞，进行基因修复后再回输体内，已经实现了对部分罕见病的功能性治愈。2023年，全球首个CRISPR基因编辑疗法药物获得欧美监管机构批准上市，标志着这一技术正逐步走入临床应用。

　　不仅如此，基因编辑也正在罕见病诊治、肿瘤治疗、病毒防控、疫苗研发等方面展现广阔潜力。例如，通过编辑T细胞以增强其识别癌细胞的能力，科学家正在构建个性化癌症免疫疗法;针对人类免疫缺陷病毒(HIV)、乙肝等病毒的基因编辑方案也已进入早期试验阶段，有望打破“终身携带”魔咒。2019年，美国食品和药物管理局(FDA)批准了首个体内CRISPR基因编辑药物的临床试验，用于治疗罕见遗传性视网膜营养不良Leber 先天性黑蒙10型(LCA10)，逐步开启人类基因组“原位编辑”时代。

　　在公共卫生和分子诊断领域，基因编辑技术也展现出广阔应用前景。基于CRISPR的快速检测系统可以在不依赖复杂设备的条件下实现对病毒、病菌及核酸标志物的高效识别，为传染病早筛、疾病监测和应急处置提供强大支持。进一步提升疾病早筛与干预效率，推动由“以治病为中心”向“以健康为中心”的转变，为精准医疗和公共卫生安全提供强大的支撑和保障。

　　除医疗健康外，基因编辑技术还正为全球农业和畜牧业发展注入强劲动力。当前，全球面临气候变化、病虫害频发、土地退化等多重挑战，而传统育种手段周期长、效率低，已难以支撑可持续发展需求。借助基因编辑技术，科研人员已成功培育出耐旱水稻、抗病小麦等多种优质作物，不仅提高了农产品产量与品质，也显著增强了农业系统的韧性和适应能力。与传统转基因技术相比，CRISPR等新一代基因编辑方式不含外源基因，安全性更高，有望获得更高的公众接受度和国际市场准入机会。

　　与此同时，科学家正在利用基因编辑技术研究如抗疫猪、抗病毒鸡等遗传改良新品种，有望提升动物福利、降低疫病风险、提高养殖效率。未来，基因编辑还可应用于食品营养强化、减少过敏原等多个方向，深度重塑食品安全与人民消费体验。

　　在生物制造领域，基因编辑技术通过对微生物或细胞工厂基因组的精准干预，可显著提升生产效率与产品质量、降低环保成本，从而加速推动传统制造向绿色、高效、精准化方向转型。例如，通过多模块代谢工程优化的大肠杆菌菌株，可显著提高缬氨酸产率，适用于动物饲料添加剂市场，是基因编辑赋能工业发酵的典型实践。

　　技术跃迁背后的风险

　　作为精准干预生命遗传信息的“分子手术刀”，基因编辑技术不仅在医疗健康、农业生产和生物制造等领域展现出广泛的应用前景，也被寄予推动生物技术变革的深切厚望。然而，这一技术并非“万能钥匙”，其快速发展的同时也伴随着一系列伦理规范与治理机制的挑战，已成为全球科技竞争和规则制定的重要前沿领域。

　　首先是技术本身存在脱靶风险，即编辑工具可能靶向到非目标基因位置，从而带来不可预知的生物学效应，显著增加其在临床应用中的安全隐患。其次，涉及人类胚胎或生殖细胞的可遗传编辑更被视为伦理“高压线”。

　　此外，大规模基因编辑还可能引发生物与生态安全隐患，一旦编辑过的生物意外释放入自然环境，可能对生态平衡带来不可逆影响。在社会层面，基因优选、基因歧视等问题也需引起重视，防止技术演变为加剧不平等的新工具。

　　技术创新与规范应用并驱同行

　　基因编辑技术的健康发展，离不开规范框架的约束与技术创新的驱动。在规范治理层面，国际社会已形成共识并积极行动。世界卫生组织(WHO)发布《人类基因组编辑管治框架》《人类基因组编辑建议》，美国国家科学院联合多国发表《可遗传人类基因组编辑》报告，均明确了技术应用的边界、伦理原则与监管路径，严令禁止生殖系基因编辑的临床应用。我国也在不断完善治理体系，2024年发布的《人类基因组编辑研究伦理指引》，明确提出“增进人类福祉和促进社会繁荣”的治理原则，对研究资质、审查流程、信息披露、公众参与等作出具体要求，力求实现技术进步与道德责任的有机统一。

　　从技术迭代看，科学家正持续优化基因编辑工具，开发更高精度的新一代编辑器，并探索与人工智能、大数据的融合，以提升靶点筛选、脱靶预测、递送系统设计等能力，推动技术向更安全、可控的方向发展。在产业转化层面，需引导企业强化合规意识，建立数据安全、产品可追溯、公众沟通等机制，推动基因编辑产品高质量发展。在规范治理方面，要坚持底线思维和系统观念，统筹科研创新与伦理建设、技术进步与制度设计协同发展，推动建立全过程、全链条、全社会参与的综合监管体系，确保技术发展始终沿着可持续、可接受、可治理的轨道前行。教育领域则需同步加强科普，提升公众科学素养与风险认知能力，筑牢社会基础。

　　总之，面对“生物智能时代”的到来，我们需加大基础研究和原始创新投入，强化高水平人才队伍支撑，完善伦理法规与政策体系，加快关键技术和成果转化。以审慎包容、积极稳妥的态度推动基因编辑技术安全可控发展，方能在全球科技浪潮中赢得先机、把握主动，让基因编辑真正服务于人类福祉。

　　(作者系中国科学院动物研究所研究员)

（责编：田旭）