近期，“百万抗癌针”屡屡登上热搜，引发全民对前沿医疗技术的热议，而这款被热议的“抗癌针”背后，正是全球前沿的癌症免疫疗法——嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，也就是CAR-T细胞疗法。作为开启未来医学新思路的核心技术，CAR-T细胞疗法以其颠覆性的治疗逻辑，打破了传统癌症治疗的桎梏，成为生物医药领域新质生产力的重要代表。

　　CAR-T细胞疗法的核心技术机制及其进展

　　CAR-T细胞治疗的核心技术原理在于通过基因工程改造患者自身的免疫T细胞，使其表达能够特异性识别致病细胞表面抗原的嵌合抗原受体，同时提升抗疾病能力，进而回输患者体内，实现精准靶向并杀伤致病细胞。这一机制突破了传统手术、化疗及抗体药物的局限，并已在血液肿瘤及自身免疫病等恶性疾病治疗中展现出显著潜力，被誉为继化学药物和抗体药物后的第三代革命性疗法。

　　凭借颠覆性疗效，叠加政策与资本的双轮驱动，以CAR-T为代表的细胞治疗已成为引领生物医药变革的新质生产力。据预测，全球细胞疗法相关产业市场规模将从2024年的1100多亿美元增长至2033年的近3700亿美元。但是，传统的自体CAR-T疗法仍面临制备周期长、成本高昂等瓶颈。为此，全球科研人员聚焦关键难题，实现了一系列前沿突破。

　　开发通用型CAR-T技术，实现“现货供应”。为破解个性化制备带来的周期与成本难题，研究者开发了通用型CAR-T细胞治疗药物，该技术利用健康供者的T细胞进行提前、批量生产，经冷冻保存后可随时供患者使用，极大提高了治疗的可及性和及时性。目前，该领域已取得重要临床进展，例如科济药业的通用型CAR-T产品CT1190B，在治疗复发／难治性非霍奇金淋巴瘤的临床试验中，其疗效显著优于海外同类产品，并可媲美传统的自体CAR-T。

　　设计多靶点CAR-T技术，提升疗效与防复发能力。为克服肿瘤抗原逃逸，多靶点CAR-T细胞技术应运而生。目前针对两个靶点的双特异性CAR-T已在血液肿瘤领域得到应用，实现对致病细胞的深度清除，进一步提高疗效和安全性，降低疾病复发风险。例如，徐州医科大学联合长三角国家技术创新中心细胞治疗药物研究所研发双靶向CAR-T细胞治疗多发性骨髓瘤，疗效优于同类单靶点CAR-T产品，已被用于治疗部分患者。

　　体内CAR-T技术，开启规模化治疗新阶段。体内CAR-T技术代表了更具颠覆性的治疗范式，其核心是通过脂质纳米颗粒或病毒载体等递送系统，在人体内对T细胞进行CAR基因递送，实现T细胞“原位重编程”。这种方式完全避免了复杂的体外细胞制备和化疗预处理环节，使治疗过程像常规注射一样简便，具备了巨大的规模化应用潜力。得益于符合药品生产质量管理规范的纳米颗粒递送技术日趋成熟，体内生成CAR-T细胞的大规模制备正逐步走向现实。2024—2025年，全球多项相关重量级研究在《柳叶刀》《科学》《细胞》《自然》等期刊发表，展现体内CAR-T技术进入“动物验证→初步临床试验”的新阶段。巨大的市场前景吸引了全球制药巨头积极布局，例如艾伯维（AbbVie）以21亿美元收购体内CAR-T细胞疗法企业CapstanTherapeutics；吉利德（Gile-ad）旗下Kite Pharma与深圳普瑞金生物在体内CAR-T领域达成总金额为16.40亿美元的合作；阿斯利康以4.25亿美元首付款收购专注体内细胞治疗EsoBiotech；诺华、强生、辉瑞、拜耳、礼来等全球龙头企业均已通过投资或自研布局类似技术。

　　CAR-T细胞疗法实现对多种恶性疾病的颠覆式应用

　　随着各类新型免疫细胞治疗技术的不断突破，CAR-T细胞疗法已从血液肿瘤的革命性突破，快速拓展至实体瘤及自身免疫性疾病等领域，其临床应用版图正在不断扩大。

　　CAR-T治疗血液肿瘤疗效显著，深度缓解成为现实。在血液肿瘤领域，CAR-T细胞疗法已是最为成熟的应用方向。自全球首位接受CAR-T治疗的儿童Emily无癌生存超过13年以来，该疗法已成为众多患者的希望。CAR-T产品的临床数据也在不断验证其优越的疗效。例如，在2025年9月的国际骨髓瘤学会年会上，驯鹿生物公布了其靶向BCMA的CAR-T产品“福可苏®”的长期随访数据：在109例复发／难治性多发性骨髓瘤患者中，总缓解率高达96.3%，完全缓解或严格完全缓解率达83.2%。数据表明，该产品能带来深度且持久的缓解，并使患者保持持续的微小残留病阴性状态，显著提升长期生存质量。

　　基于CLDN18.2等创新靶点突破，针对实体瘤的临床试验取得突破性进展。相较于血液肿瘤，CAR-T治疗实体瘤因特异性靶点稀缺、肿瘤微环境复杂而进展缓慢。但近年来，针对特定靶点的研究取得了里程碑式突破。其中，靶向CLDN18.2的CAR-T细胞疗法表现最为突出。科济药业研发的用于治疗胃癌、胰腺癌、靶向Claudin18.2的CAR-T细胞产品CT041（舒瑞基奥仑赛注射液），已于2025年6月获得中国国家药监局的上市申请受理，有望成为全球首款用于实体瘤的CAR-T产品。2025年6月，《柳叶刀》发表了由北京大学肿瘤医院沈琳教授团队主导的全球首个CLDN18.2CAR-T胃癌随机对照研究。结果证实，对于至少经过二线治疗失败的胃癌患者，CT041相比标准治疗能显著延长无进展生存期，并展现出总生存期获益，安全性可控，有望成为新的标准治疗方案。

　　CAR-T细胞疗法治疗自身免疫性疾病已成为全球新的热点赛道，有望实现部分患者的彻底治愈。当前重症肌无力等自身免疫性疾病的传统疗法疗效有限、患者长期受困于药物依赖及副作用的临床难题，CAR-T细胞疗法通过清除体内失调的免疫细胞，从根本上重建免疫平衡，有望让患者实现长期无药缓解甚至“临床治愈”，为困境中的患者开辟出一条全新的希望之路。全球各国纷纷探索布局，已有一些小规模单靶点CAR-T细胞疗法在治疗系统性红斑狼疮、重症肌无力等自身免疫疾病的临床研究中取得了积极结果。德国埃尔朗根—纽伦堡大学风湿病学和免疫学系主任GeorgSchett教授团队相继于2021年和2022年在《新英格兰医学杂志》和《自然・医学》报道单靶点CAR-T（CD19）治疗SLE患者取得良好疗效，打开了CAR-T治疗自免性疾病的大门。近年来我国在免疫细胞治疗领域成果显著，海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）徐沪济教授团队2024年9月在《细胞》发表国际首例异体通用型CAR-T治疗难治性自身免疫疾病的突破性研究，成功实现患者长期缓解并规避传统疗法痛点，该成果不仅使徐沪济教授入选《自然》2024年度“十大人物”，还作为核心进展入选《科学》年度“十大科学突破”，彰显了我国在该领域的全球领先地位。徐州医科大学联合长三角国家技术创新中心细胞治疗药物研究所团队在CAR-T治疗重症肌无力领域取得重要进展，2025年11月在《柳叶刀》子刊《eClinicalMedicine》发表全球首个研究者发起的Ⅰ期临床研究结果，有效率100%，82%患者达极轻症，大部分患者实现停用免疫抑制剂后的持续缓解。

　　CAR-T细胞疗法瓶颈不断突破，产业化发展持续加速

　　“十五五”规划建议明确提出，前瞻布局未来产业，推动生物制造等成为新的经济增长点。细胞治疗产业正从前沿技术，逐步融入国家产业体系主线，成为生命科学、生物制造与人工智能深度融合的代表性新质生产力。近年来，我国政府高度重视细胞治疗药物产业发展，出台了一系列支持政策和规范指引。特别是2025年9月，国务院发布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，为产业的规范化发展提供了明确的法律保障。在此背景下，我国细胞治疗产业实现了快速发展。自2021年首款CAR-T产品上市以来，截至2025年底，已有8款产品获批，覆盖多发性骨髓瘤、淋巴瘤等血液肿瘤，为众多患者带来了新的希望。

　　同时作为一种高度个性化的“活细胞”药物，CAR-T细胞疗法在实体瘤疗效、生产成本与长期安全管理等方面仍面临全球性挑战，这也是当前科研与产业界集中攻坚的方向。

　　一是持续提升CAR-T治疗实体瘤疗效。目前上市的CAR-T产品主要针对血液肿瘤，但对占癌症90%以上的实体瘤效果有限。核心难点在于CAR-T细胞难以有效浸润并抵御肿瘤微环境的抑制。当前的研究热点正从寻找特异性靶点（如CLDN18.2），扩展到开发能“武装”CAR-T细胞的增效策略（如细胞因子赋能、异位激活等），以提升其在实体瘤中的战斗力。

　　二是破解患者“用不起，等不及”难题。现有自体CAR-T疗法需为每位患者单独制备，过程复杂、周期漫长（约3—4周），且成本高昂（国内治疗价格约百万元级）。导致许多患者在等待期间病情进展，或面临“用不起”的困境。在等待针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法期间，90%的患者会出现疾病进展，25%的患者可能在输注前死亡。因此，推动“现货型”通用CAR-T和无需体外制备的体内CAR-T技术发展，并通过自动化、封闭式的生产工艺实现规模化量产，是降低成本和等待时间、惠及更广泛患者的必然路径。目前已有一些企业实现突破。例如，上海华道生物依托“全产业链自主创新国产化”与“全自动、全封闭、无人化生产系统”两大优势，开发了售价（预计）仅20余万元人民币的CAR-T细胞治疗药物，已于2025年12月向国家药监局药品审评中心递交上市申请。

　　与此同时，我国正在逐步构建多层次、多元化的支付保障体系，通过政策与市场创新，降低患者实际负担。2025年底，国家医保局发布的首版《商业健康保险创新药品目录》中，已有5款CAR-T药物入选，有望将患者自付费用降至数十万元水平。商业保险也积极探索分期付款、按疗效付费等创新模式，例如复星凯瑞为其CAR-T产品推出“按疗效价值支付计划”，若患者未能达到完全缓解，最高可获60万元返还。这些支付体系的创新，正与技术进步共同推动细胞治疗从“天价”走向“可及”。

　　三是进一步优化CAR-T细胞的药代动力学、药效学研究，提升其成药性。基于人体复杂的免疫系统及CAR-T“活细胞”药物的特性，目前我们对CAR-T细胞回输体内后的增殖、分布及长期活动难以实时监测与调控，更无法深度探索其作用机理、协同方式及交互规律，同时也缺乏有效可靠的研究模型。为此，研究人员正在运用合成生物学、核酸探针等技术，深入探索CAR-T的作用机制并提出优化策略。2025年9月我国科学家田志刚院士、赵勇教授牵头出版《合成免疫学》专著，构建了合成免疫学的理论体系与技术路径，推动细胞药物从以传统定性为主的经典免疫学理论，跨越为以定量化、多能化、智能化等工程操控为主要特征的新阶段。

　　随着单细胞测序、基因编辑与合成生物学等前沿技术的不断突破，未来的细胞治疗技术将在确保安全有效的前提下，向着更自动化、数字化和智能化的规模化生产方向演进，在技术迭代与生产工艺优化的共同驱动下，治疗费用有望显著降低。同时，伴随着支付体系的创新完善、产业生态的日益成熟以及国际化进程的加速，细胞治疗将逐步走向患者能够用得上、用得起的普惠医疗。

　　（作者系长三角国家技术创新中心细胞治疗药物研究所执行所长、徐州医科大学细胞治疗药物产业学院教授）

（责编：常滨海）