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异种器官移植的临床突破与意义
来源:学习时报     作者:窦科峰     2026-04-29 09:06
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  窦科峰,中国科学院院士,空军军医大学第一附属医院主任医师、教授,全军组织器官工程研究中心主任。成功完成国内首例活体肝移植、亚洲首例肝胰肾联合移植、亚洲首例猪-人肾移植、国际首例猪-人肝移植、国际首例猪肝体外灌注救治急性肝衰竭患者。主持国家973、863计划等,先后荣获国家科学技术进步奖二等奖2项,何梁何利基金科学与技术进步奖等。

  器官移植被誉为“21世纪医学之巅”,是挽救终末期器官衰竭患者生命的终极手段。但是,供体器官严重短缺已成为全球性难题。我国每年约30万患者亟待器官移植,实际完成手术仅2万余例。在此背景下,异种器官移植将经过基因编辑的动物器官移植给人类正从科幻走向现实,成为破解困局的战略突破口。2024年以来,我国在该领域取得多项世界首例突破,标志着这一前沿技术进入临床转化关键期。

  科学内涵:一场跨越物种的生命接力

  异种器官移植,通俗而言就是“借动物器官救人命”。与常见的同种移植(人捐给人)不同,它通过现代生物技术改造动物器官,使其能够在人体内存活并发挥功能。这一构想由来已久,20世纪60年代就有人尝试将黑猩猩肾脏移植给人类,但因免疫排斥失败。直到基因编辑技术成熟,这一梦想才真正照进现实。

  当前技术路线的核心逻辑是“基因敲除与插入”。利用CRISPR-Cas9等“分子剪刀”,精准敲除猪基因组中引发人体剧烈排斥的关键基因,同时插入人类保护性基因。形象地说,就是为猪器官穿上“隐身衣”,让人体免疫系统“认不出”这是外来器官,从而实现和平共处。此外,还需灭活猪内源性逆转录病毒,消除跨物种感染风险。

  为何选择猪作为供体?猪器官大小、生理指标与人类高度相似,繁殖周期短、产仔率高,且饲养成本低、伦理争议小,基因编辑猪被公认全身是宝。我国是全球最大生猪养殖国,发展“医用级供体猪”具备独特产业优势。相比之下,灵长类动物虽亲缘关系近,但存在伦理争议大、繁殖慢、器官小、跨物种感染风险高等问题,已被国际社会普遍放弃。

  技术突破:从“能不能做”到“如何做好”

  近年来,异种移植实现从实验室到手术台的跨越,全球进入临床前研究的“冲刺阶段”。

  在国际进展方面,2022年具有里程碑意义。美国马里兰大学将基因编辑猪心脏移植给57岁心衰患者,术后存活两个月,创全球首例。2023年,美国纽约大学朗格尼医学中心完成猪肾脏移植到脑死亡人体,器官持续工作超两个月,功能指标正常。这些突破证明,经过深度基因编辑的猪器官可在人体内短期存活并发挥作用。2025年,美国哈佛大学麻省总院将基因编辑猪肾移植给肾衰竭患者,实现患者完全脱离透析治疗长达271天的世界纪录,这说明异种肾移植长期存活是可行的。

  我国进展同样令人瞩目。2024年,空军军医大学西京医院将一只多基因编辑猪的全肝以辅助方式移植到一位脑死亡人体内,术后胆汁分泌、血流灌注良好,标志着世界首例猪全肝人体移植获得成功。该成果入选中国科学十大进展之一。2025年,该团队又成功为一名终末期肾病患者实施亚洲首例、全球第五例基因编辑猪肾移植手术,患者术后完全脱离了肾脏透析治疗,恢复正常生活,时间长达261天(全球第二)。该成果入选国际顶级期刊《科学》全球十大科学突破之一。2026年,该团队利用基因编辑猪的肝脏与常温机械灌注装置连接,在全球首次构建出体外肝脏交叉循环生命支持系统,用于急性肝衰竭患者的治疗,成功挽救其生命。同年,华中科技大学同济医院宣布将基因编辑猪肾移植给受体猴存活突破500天,受体猴状态良好、肾功能稳定。此外,昆明医科大学第一附属医院与清华大学长庚医院合作,完成基因编辑猪—脑死亡人体肝肾联合移植,异种肝肾在人体内运转11天,刷新全球纪录。这些突破使我国跻身国际第一方阵,在部分领域实现领跑。

  当前,技术体系日趋成熟。基因编辑从单点敲除发展到多基因协同改造,可一次性修改数十个位点。器官保存技术能够实现体外常温灌注,维持功能超过一周。同时,免疫抑制方案也从“地毯式轰炸”转向“精准制导”,大幅降低感染风险。这些进步共同推动异种移植从技术可行转向临床可及。

  战略价值:为何必须抢占这一制高点

  发展异种器官移植,不仅是医学命题,更是关乎民生福祉、产业升级、生物安全的战略抉择。

  补齐供给短板,破解临床救治难题。当前我国器官捐献率虽逐年提升,但供需缺口长期存在。有的患者因等待周期过长错失救治时机,有的被迫寻求非正规渠道,带来诸多社会隐患。异种移植一旦成熟,将彻底改写“一器官难求”的困境,实现器官供给从依赖捐献到可工厂化生产的革命,让普通家庭也能负担得起生命救治。这是解决群众急难愁盼、推进健康中国建设的具体抓手。

  布局异种移植产业链,培育生物经济新增长点。异种移植涉及基因编辑、生物育种、高端医疗器械、新型免疫药物等全产业链,全球异种移植市场将带动上下游产业规模超千亿美元。我国生猪养殖产业基础雄厚,若率先建立医用供体猪培育体系、器官采集保存标准、临床转化规范,将占据全球产业链高端,为经济高质量发展注入新动能。

  掌握异种移植核心技术,维护国家生物战略安全。器官移植涉及重大公共卫生风险。若依赖进口器官或技术,可能面临供应链中断、生物安全受制于人等隐患。自主掌握异种移植技术,既能保障医疗主权,也能在突发公共卫生事件中快速响应。此外,基因编辑技术在战创伤救治、辐射防护等领域潜力巨大,关乎国家安全战略。

  凝聚跨域协同合力,贡献异种移植中国方案。异种移植是多学科交叉的复杂工程,需要长期稳定投入和跨部门协同。我国集中力量办大事的制度优势,正适合攻克此类“硬骨头”。在这一领域取得领先,将极大提升我国生物医学国际话语权,为人类健康事业贡献东方智慧。

  面临的三重现实挑战

  发展异种器官移植意义重大,同时必须认识到,异种移植距离大规模临床应用仍有差距,主要面临三重挑战。

  一是技术层面,长期存活率有待验证。目前全球最长存活纪录以月为单位,而临床需要以年为单位。慢性排斥反应、器官功能衰退、凝血功能紊乱等问题尚未完全解决。这就像造火箭,能发射不等于能稳定运行,还需反复试验优化。

  二是伦理层面,社会共识还需要凝聚。跨物种移植涉及动物福利、人类尊严、宗教观念等敏感议题。部分公众对“体内有猪器官”存在心理抵触,需通过科普宣传和伦理对话逐步引导。同时,基因编辑供体猪的生物安全等级、实验动物福利标准等规范亟待完善。

  三是监管层面,制度创新要跟上。我国尚未出台异种移植专项法规,临床试验审批、供体猪养殖标准、术后监测体系、医疗责任认定等存在空白。世界卫生组织和美国食品药品监督管理局已建立相对完善的监管框架,我国需加快制度供给,既鼓励创新又守住安全底线。

  发展路径

  针对上述挑战,建议从四个维度系统施策,推动异种移植高质量发展。

  第一,强化战略科技力量布局。将异种移植纳入国家重大科技专项和生物经济发展规划,支持优势单位建设国家级实验室。重点突破多基因编辑、免疫耐受诱导、器官长期保存等“卡脖子”技术,培育3—5家具有国际竞争力的领军企业。建立产学研医协同创新机制,打通从猪舍到手术室的产业链条。

  第二,完善全链条监管体系。建立农业农村部、卫健委、药监局、科技部等多部门协同机制,制定医用供体猪养殖标准、器官质量评价规范、临床试验管理办法。实行“全生命周期追溯”,确保基因编辑、繁育、运输、移植、随访全程可控。借鉴药品上市许可持有人制度,明确企业主体责任。建立国家异种移植数据中心,实现临床数据实时监测。

  第三,探索差异化临床应用路径。优先在“桥接治疗”场景突破,如用猪肝脏维持急性肝衰竭患者生命至找到人源器官,或用猪心脏支持终末期心衰患者等待移植。这既能积累经验,又能降低初期风险。待技术成熟后,逐步拓展到永久性替代。同步发展异种角膜、皮肤、胰岛等低免疫原性组织移植,满足多元化医疗需求。

  第四,加强公众科普与伦理建设。组织权威专家开展政策解读,消除“人兽混合”“基因污染”等误解。建立国家异种移植伦理委员会,制定符合国情的伦理准则。鼓励患者组织、宗教团体、法律专家参与对话,形成社会共识。将异种移植科普纳入健康中国行动,提升公众科学素养。

  异种器官移植是人类对抗疾病、追求健康的又一次伟大尝试,蕴藏着巨大发展潜力。我们要主动布局、抢占先机,也要遵循科学规律,稳妥推进、守住底线,以此有效破解我国临床器官短缺的现实困局,为健康中国建设注入强劲动力。

(责编:郑继民)

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