习近平总书记强调，生物医药产业是关系国计民生和国家安全的战略性新兴产业。要加强基础研究和科技创新能力建设，把生物医药产业发展的命脉牢牢掌握在我们自己手中。

　　党的十八大以来，为更好适应新时代卫生健康工作的新要求和人民群众新期待，国家层面进一步强化卫生健康科技创新顶层设计和统筹谋划，支持并促进各地因地制宜打造生物医药特色产业集群，我国生物医药产业创新发展取得了极大进展。有关报告显示，“十四五”以来，我国国产创新药“量”“质”齐升，共有113个国产创新药获批上市，是“十三五”期间获批新药数量的2.8倍，市场规模达1000亿元。医疗器械方面，中国企业开发的创新医疗器械共165个获批上市，产品融合运用深度学习、磁悬浮、增材制造、多模态成像、磁共振监测等前沿技术。与此同时，脑机接口、细胞与基因治疗、合成生物学、高端医疗影像等前沿新赛道，正在加快孕育发展新动能，生物药产业化技术、智能制造水平、原料药产业绿色发展水平也有大幅提升。接下来，我国生物医药产业要在激烈的国际竞争中做到“并跑”甚至“领跑”，必须以创新为引领，全链条赋能生物医药产业高质量发展。

　　坚持源头创新，强化更高水平的科技供给。推动生物医药产业高质量发展，尤其是生产和研发原始创新药，重中之重是找到新靶点和实现底层技术新突破。目前看，瓶颈在于前期的高风险、高价值研究不足，同质化创新药物靶点扎堆。颠覆性技术如基因编辑工具、新型递送系统等一些核心专利仍主要掌握在跨国药企巨头手中。提升源头创新能力，要聚焦四个方面加大推进力度。一是加快基础理论和前沿技术布局。发挥好国家战略科技力量的作用，面向产业生态需求，构建起完备的平台和关键技术体系，增强技术链和产业链安全。聚焦基因编辑、合成生物、再生医学等未来赛道，围绕认识、调控、模拟、创制生命等方面，开展以新靶点、新机制为目标的重大创新理论研究和关键底层技术开发，前瞻布局底层共性技术和颠覆性技术，探索重点领域交叉研究布局。二是推动人工智能技术赋能药物研发。创新药行业正迎来一场由人工智能主导的“研发效率革命”，AI不只是实验室里的“辅助工具”，还逐渐成为贯穿药物研发全链条的“超级加速器”。抢抓机遇，充分利用人工智能技术和医疗大数据资源，聚焦大数据挖掘与药靶预测等开展攻关，推进人工智能技术赋能生物医药研发与制造，提升靶点发现、化合物筛选、临床试验辅助设计和结果预测、智能生产等数字化水平，加快开发训练医疗健康垂直领域的人工智能大模型。三是集聚顶尖人才和青年科学家。人才的高度和厚度，决定着一个国家或地区生物医药发展的上限。生物医药相关领域，尤其是在药物研发、基因编辑、临床前开发、数据科学等方向的专业人才，面临着前所未有的紧缺局面。进一步加大引育力度，吸引全球顶尖科学家和高水平创新团队。同时也要看到，药物研究者的创新思维和耐得住寂寞、孜孜以求的创新精神，是创新药成功的重要条件。引导中青年科学家开展高风险、高价值基础研究，给予长周期稳定支持。四是加速创新成果转化应用。一方面，深化创新成果转化改革试点，对临床前、临床阶段和获批上市的原创新优药械产品，进一步提高激励水平。另一方面，提供体系化支撑，强化生物医药类高质量孵化器建设，支持高质量孵化器联合龙头企业、高校院所、医疗卫生机构等共建概念验证、中试基地等平台，推动成果加速转化。

　　坚持全链条贯通，系统性提高创新效能。党的二十届三中全会《决定》提出，要“健全支持创新药和医疗器械发展机制”。促进医药产业创新发展是一项系统工程，涉及科技体制、医疗体制、审批制度等多个方面，急需针对企业等创新主体的诉求关切，加强部门协同和政策耦合。强化临床资源赋能。临床研究是推动医学科技创新的核心动力，也是助推生物医药产业发展的关键要素。抓研究型医院建设，推动优势医院向研究型医院转型，特别是重视临床试验与国际同步同质，促进临床试验数据国际互认，支持医院承接国际多中心临床试验，加快提升国际多中心临床试验服务的能力。抓好队列，优化重大疾病队列，布局自然人群队列，探索利益共享协同机制和信息共享交换机制，推动队列资源率先向生物医药、商业保险等健康产业开放共享，提升成果转化效率。支持药械入院应用。创新药进入医保是第一步，必须畅通创新药入院的“最后一公里”，尤其是打通其落地使用的“最后一百米”。为此，要鼓励创新产品按“应配尽配”原则配备入院使用。创新药研发的投入和耗时巨大，价格也往往更高。在按病组（DRG）和病种分值（DIP）的支付方式改革背景下，要深化制度创新，有效提高医疗机构使用创新药的积极性，加大创新产品医保支付支持力度，让更多老百姓从中受益。推动审评审批优化提速。国家药监局自2024年起实施优化试点工作，将创新药临床试验申请的审评审批时限缩短至30个工作日内完成。上海作为首批试点区域，通过深化改革进一步缩短了审批用时，大幅压缩新药临床研究审批（IND）阶段的时间成本，使创新药整体研发周期大幅缩短。同时，这也对监管方式提出了新要求，将耗时环节大幅前置，是效率提升的关键制度设计。

　　坚持全要素支撑，筑牢创新生态优势。创新生态对于生物医药高质量发展来说是关键所在。一个良好的创新生态能够汇聚各方资源、激发创新活力，加速生物医药技术的研发、转化与应用。强化科技金融赋能。针对生物医药行业高风险、高投入、长周期等特征，着力构建“投、贷、债、保、服”协同生态，为项目孵化、中试熟化、知识产权运营、产业化落地等关键环节提供更有力支撑，引导金融机构深刻理解生物医药产业长周期、高风险、高回报的特点，开发更多针对研发、中试、生产等不同阶段的特色金融产品与服务方案。鼓励资本更早、更积极地介入生物医药产业。推动数据资源释放价值。坚持开放共享原则，建立医院、医保与商业保险机构、医药企业间的数据合作利用机制，推动专病数据库开放，加快医院间基因、细胞等数据共享。更加贴近企业临床数据需求，持续推进试点医院沙箱布局和实施上云上链，逐步完善数据共享应用环境搭建、数据挖掘和临床试验患者检索等技术服务。支持人工智能在生物医药等领域构建示范应用场景，加快构建高质量生命健康语料库，打造标杆大模型和垂类模型产品。加速大IP产品培育。2024年全球年销售额超10亿美元的品种约169个，而国内销售额超过20亿元人民币的国产1类新药（2015年后获批）仅有6款。因此，培育大IP品种对于生物医药产业高质量发展至为重要。大IP药物往往成就于科学、商业、市场、政策等多因素共同作用，需要企业敏锐把握市场动态，积极应对商业不确定性，更需要政府、企业、市场等多方力量密切协同，实施全要素、全生命周期支持服务。

　　坚持集群式发展，打造世界级产业高地。集群化是引领生物医药产业发展的关键动能，围绕医药研发中心、生产制造企业以及医院打造协同创新集群是放大知识溢出效应、促进合作与竞争、提高产业发展水平的重要手段。近年来，我国紧抓全球生物医药创新大趋势，国内生物医药产业集群实现飞速发展。上海张江、北京中关村、广州国际生物岛、苏州BioBAY（苏州生物医药产业园）等生物医药产业集群正式迈入世界级的竞争梯队。接下来，要进一步推动集群式发展，打造世界级产业高地。支持科技领军企业和龙头企业发展壮大。发挥链主企业带动作用，吸引产业链上下游企业集聚发展，聚焦细分领域打造完整产业链。推动龙头企业打造集前沿研究、成果转化、企业孵化等于一体的新药新技术开发体系。支持有实力的创新型企业构建全球创新网络体系，推进投资并购和海外业务，提升国际竞争力。推动产业承载区特色化发展。发展生物医药产业，不宜铺天盖地、到处开花，要着眼于各类创新要素的碰撞、融合，支持引导各类创新要素向重点区域集聚，大幅提高创新密度和浓度，形成产业创新发展的“核爆点”。特别是对一些还未形成大规模产出的未来产业赛道，在开始发展时，就要给予一定的引导，推动形成技术链和产业链的协同体系，形成未来产业集聚区。营造更加开放的创新环境。中国生物医药产业的高质量发展，离不开全球市场、资本和技术的合作。要坚持以开放促创新，针对生物医药国际化发展的新模式、新需求、新问题，持续优化特殊物品联合监管机制，进一步推动进出境和投资便利化，打造市场化、法治化、国际化一流营商环境。

　　（作者系上海市科学技术委员会主任）

（责编：郑继民）